1.000.000 ευρώ στοιχίζει το φάρμακο που ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (European Medicines Agency – EMA) έδωσε το «πράσινο φως» για να προχωρήσει…!
Πρόκειται για την πρώτη εξειδικευμένη φαρμακευτική γονιδιακή θεραπεία στην Ευρώπη και γενικότερα στον δυτικό κόσμο.
Ο λόγος για το φάρμακο ολλανδικής εταιρίας βιοτεχνολογίας το οποίο θεραπεύει μια πολύ σπάνια γενετική νόσο, που προκαλείται από την ανεπάρκεια της λιποπρωτεϊνης (ενζύμου) λιπάσης.
Μερικοί λόγοι για τους οποίους θα πρέπει να μας αρέσει το φθινόπωρο!
Μόνο λίγες εκατοντάδες άνθρωποι στην Ευρώπη και την Αμερική έχουν την ασθένεια και μέχρι στιγμής η μόνη αντιμετώπιση στην οποία καταφεύγουν, είναι η αυστηρή δίαιτα. Με συνολικό κόστος πάνω από 1 εκατ. ευρώ ανά ασθενή, θα πρόκειται για την πιο ακριβή φαρμακευτική θεραπεία πάνω στον πλανήτη.
Η ασθένεια οφείλεται σε ένα ελαττωματικό γονίδιο και εμποδίζει τη διάσπαση των λιπών των τροφών, προκαλώντας σοβαρή, εν δυνάμει θανατηφόρα, παγκρεατίτιδα (φλεγμονή και μεγάλο πόνο στο πάγκρεας), πλήττει περίπου έναν έως δύο ανθρώπους ανά εκατομμύριο πληθυσμού, σύμφωνα με το “Nature”.
Οι γονιδιακές θεραπείες, αφορούν την εισαγωγή (με τη βοήθεια ιών ως «οχημάτων») υγιούς DNA στο γενετικό υλικό του ασθενούς, ώστε να αντικατασταθούν τα ελαττωματικά γονίδια και να αποκατασταθεί η ομαλή λειτουργία των κυττάρων.Οι θεραπείες αυτές συζητούνται ήδη από τη δεκαετία του ΄70.
Η εταιρεία προωθεί μία ασυνήθιστη μέθοδο τιμολόγησης, χρεώνοντας τα νοσοκομεία, που θα κάνουν την θεραπεία, ένα σταθερό ποσό κάθε χρόνο. Το φάρμακο πρέπει να εισάγεται με μία σειρά τρίωρης διάρκειας ενέσεων στο πόδι.
Η ολλανδική εταιρία επιμένει ότι το μεγάλο κόστος είναι αναγκαίο για να καλύψει το υψηλό κόστος ανάπτυξης του φαρμάκου, καθώς επίσης επειδή η χορήγησή του θα περιοριστεί σε λίγες εκατοντάδες ασθενείς στην Ευρώπη, οι οποίοι έχουν τη γενετική ασθένεια.
Η ανακοίνωση Κασιδιάρη για την δημαρχία Αθήνας και Θεσσαλονίκης!